mRNA vakcíny nejsou genová terapie: Vysvětlení rozdílů

Před několika desetiletími by označení „genová terapie“ znělo jako námět vědeckofantastického filmu. Dnes představuje skutečný obor moderní medicíny, který nabízí naději pacientům s některými závažnými dědičnými onemocněními. Jenže v internetových diskusích získal tento termín poněkud odlišný význam. Podle některých komentátorů totiž během pandemie COVID-19 neprobíhalo očkování, ale údajná „plošná genová terapie obyvatelstva“. Z vakcíny se tak stává nástroj pro změnu lidského genomu a z veřejného zdravotnictví podezřelý genetický experiment. Problém je v tom, že takové tvrzení zaměňuje několik biologických mechanismů, které ve skutečnosti fungují odlišně.

Nápis „VĚDA PROTI DEZINFORMACÍM“ na pozadí filmového pásu

Abychom pochopili rozdíl, musíme nejprve vysvětlit, co genová terapie skutečně znamená. Jde o léčebné postupy, které využívají genetický materiál k dosažení terapeutického účinku, například dodáním funkčního genu, úpravou jeho aktivity nebo cílenou změnou genetické informace buněk. Některé genové terapie využívají upravené viry jako přenašeče genetické informace, jiné pracují s buňkami odebranými pacientovi a následně upravenými v laboratoři. Existují také postupy využívající technologii CRISPR, která umožňuje cílené zásahy do DNA. Tyto metody se používají nebo zkoumají například u některých dědičných krevních chorob, vzácných genetických onemocnění či nádorů. Jejich společným znakem není pouhá přítomnost RNA nebo DNA v léčivém přípravku, ale konkrétní terapeutický mechanismus a účel použití.

A co tedy dělají mRNA vakcíny proti COVID-19? Obsahují molekulu mediátorové RNA, která nese instrukci pro dočasnou tvorbu určité virové bílkoviny, konkrétně spike proteinu. Po podání vakcíny se mRNA dostává do buněk, kde ji buněčné ribozomy využijí jako návod k výrobě této bílkoviny. Imunitní systém ji následně rozpoznává a vytváří proti ní obrannou odpověď. Samotná mRNA se postupně rozkládá a její působení je časově omezené. Nejde o přepis lidského genomu ani o nahrazení nebo opravu lidského genu. Vakcína využívá běžný buněčný mechanismus tvorby bílkovin, ale jejím cílem je připravit imunitní systém na setkání s virem, nikoli geneticky upravovat člověka.

Častým argumentem bývá tvrzení, že pokud vakcína obsahuje genetickou informaci, musí automaticky představovat genovou terapii. Jenže genetická informace není totéž co změna genomu. Naše buňky běžně vytvářejí a využívají obrovské množství molekul RNA. Právě prostřednictvím RNA se informace uložená v DNA převádějí do podoby bílkovin, které zajišťují fungování organismu. Přítomnost RNA v buňce tedy sama o sobě neznamená zásah do dědičné informace. Aby se RNA mohla stát součástí DNA, musely by nastat další specifické biologické procesy. Běžný mechanismus fungování mRNA vakcín takový krok neobsahuje. Laboratorní pozorování určitých molekulárních jevů navíc nelze bez dalších důkazů automaticky převádět na tvrzení, že očkování mění lidský genom v živém organismu.

Zmatek může podporovat i skutečnost, že některé technologie používané ve vývoji vakcín a genových terapií mají společné prvky. V obou oblastech se například zkoumají lipidové nanočástice, které pomáhají dopravovat nukleové kyseliny do buněk. To však neznamená, že každý přípravek využívající stejný způsob dopravy má také stejný biologický účinek. Je to podobné, jako kdybychom tvrdili, že všechny léky podávané injekcí jsou totožné, protože používají stejnou jehlu. O tom, co léčivý přípravek dělá, rozhoduje jeho obsah, mechanismus účinku a účel použití, nikoli pouze technologie, kterou se dostává do organismu.

Právě proto regulační instituce rozlišují mezi genovou terapií a vakcínami proti infekčním nemocem. Evropská legislativa vymezuje léčivé přípravky pro genovou terapii podle konkrétních kritérií a výslovně z této kategorie vylučuje vakcíny proti infekčním chorobám. To není důkaz, že by všechny přípravky obsahující RNA byly biologicky stejné nebo bez rizika. Je to vymezení různých typů léčiv podle jejich účelu a mechanismu. Stejně důležité je rozlišovat mezi mRNA vakcínami a některými skutečnými genovými terapiemi, jejichž cílem může být dlouhodobá změna funkce buněk. Obě technologie mohou využívat nukleové kyseliny, ale jejich zamýšlené účinky se zásadně liší.

Znamená to, že o mRNA vakcínách už není co zkoumat? Rozhodně ne. Stejně jako u ostatních léčiv je důležité sledovat jejich účinnost, bezpečnost, nežádoucí účinky i výsledky dlouhodobého používání. U některých mRNA vakcín proti COVID-19 byly například rozpoznány vzácné případy myokarditidy a perikarditidy, zejména u mladších mužů. Tyto poznatky jsou důležité pro hodnocení přínosů a rizik očkování u různých skupin obyvatel. Existence skutečných nežádoucích účinků však není důkazem, že vakcína přepisuje DNA. Kritické hodnocení bezpečnosti léčiv musí vycházet z pozorovaných dat a ověřitelných mechanismů, nikoli z dramaticky znějícího označení.

Tvrzení o „plošné genové terapii“ je proto dobrým příkladem toho, jak může odborný termín získat v internetovém prostředí úplně jiný význam. Spojí se skutečné pojmy jako RNA, genetická informace, lipidové nanočástice nebo buněčná exprese, přidá se představa manipulace s lidskou DNA a výsledkem je příběh, který působí vědecky, přestože jeho hlavní závěr z použitých informací nevyplývá. Věda přitom nestojí na tom, jak složitě tvrzení zní, ale na tom, zda odpovídá skutečným biologickým pr?ocesům a dostupným důkazům.

Genová terapie je jedním z nejpozoruhodnějších pokroků současné medicíny. mRNA vakcíny představují jiný způsob využití molekulární biologie. Zaměňovat tyto technologie jen proto, že obě pracují s genetickou informací, znamená přehlížet jejich základní rozdíly.

A pokud někdo tvrdí, že miliardy lidí podstoupily tajnou genetickou úpravu, měl by být schopen předložit také důkaz, že se jejich genom skutečně změnil.

Protože mezi tím, že buňka na chvíli přečte molekulu RNA, a tím, že někdo přepíše lidskou DNA, je přibližně stejný rozdíl jako mezi přečtením kuchařského receptu a přestavbou celé kuchyně.