Vědci poprvé implantovali člověku s diabetem 1. typu buňky slinivky upravené pomocí technologie CRISPR. Tyto buňky po několik měsíců produkovaly inzulin a zároveň se vyhnuly imunitnímu útoku, takže pacient nemusel užívat léky potlačující imunitu. Úspěch hlásí americká firma Sana Biotechnology.
❓Jak to funguje?
Buňky získané od zemřelého dárce vědci geneticky upravili tak, aby se „maskovaly“ před imunitním systémem. Vyřadili dva geny, které normálně upozorňují T-lymfocyty na cizorodé buňky, a přidali gen pro protein CD47. Tento protein vysílá signál „nesnězte mě“, který chrání buňky před útokem tzv. přirozených zabíječů (natural killer cells).
Dosud byla jedinou cestou k obnovení tvorby inzulinu transplantace Langerhansových ostrůvků z dárcovské slinivky. Tento zákrok je ale vzácný a vyžaduje celoživotní užívání imunosupresiv, která zvyšují riziko infekcí a rakoviny. Nová metoda by mohla tento problém vyřešit.
❓Je to konečně lék?
Zatím ne. Test proběhl jen u jednoho pacienta a v malé dávce buněk, takže nedošlo k úplné nezávislosti na inzulinu. Někteří odborníci upozorňují, že zatím chybí důkaz dlouhodobé účinnosti. Přesto je studie označována za „významný milník na cestě k buněčné terapii bez nutnosti imunosuprese“.
Cílem je vytvořit nevyčerpatelný zdroj buněk z kmenových buněk, které by šlo bezpečně transplantovat bez rizika odmítnutí. Podobné přístupy zkouší i další firmy, například Vertex, který už testuje ostrůvky odvozené z embryonálních kmenových buněk. Tyto postupy ale zatím stále vyžadují imunosupresi.
Pokud se metoda Sana osvědčí, mohla by znamenat zásadní zlom v léčbě diabetu 1. typu a přiblížit trvalé vyléčení bez injekcí inzulinu.
Zdroj: NATURE | Hope for diabetes: CRISPR-edited cells pump out insulin in a person — and evade immune detection | Překlad a úprava textu: Iniciativa Sníh
Podcast & blog by Pepik Hipik & Knižní kočka 