Podcast & blog by Pepik Hipik & Knižní kočka
Dobrodružství poznávání
Stále existuje mnoho vážných onemocnění, která jsou způsobena jednou nebo dvěma genovými mutacemi, ale zároveň pro ně neexistuje dostatečná léčba. Tento fakt přivádí vědce už dlouhé roky na myšlenku, zda by nebylo možné léčit pacienty změnou DNA pomocí editace genů. Z tohoto důvodu byl pro ně velkým krokem vpřed objev technologie CRISPR-Cas v roce 2012.
Necelý měsíc po prvním schválení terapie editace genomu pomocí CRISPR-Cas9 na světě vědci doufají, že tento týden získá terapie druhé povolení – tentokrát od Spojených států, které jsou známé svými přísnými regulačními orgány.
Terapie, kterou britské regulační orgány schválily 16. listopadu, vyřazuje gen jako prostředek léčby genetické poruchy krve zvané srpkovitá choroba. Řada dalších terapií CRISPR-Cas9, které fungují na stejném principu, je v klinických zkouškách jako léčba řady onemocnění.
Jakkoli jsou tyto terapie sofistikované, jsou teprve na začátku.
Americká FDA má rozhodnout, zda povolí první využití editace genomu pomocí CRISPR/Cas9 k léčbě srpkovité anémie. Tímto onemocněním trpí celosvětově přes sedm milionů lidí. Americká léková agentura tak čelí rozhodnutí, zda povolit genovou terapii, jež má potenciál pomoci velkému množství pacientů, ale zároveň nejsou ještě plně popsány její dopady a důsledky.
Podcast & blog by Pepik Hipik & Knižní kočka