Myší buňky pomáhají vědcům porozumět autismu

Autismus je složitá porucha, o které víme, že souvisí s genetikou – ale proč přesně vzniká, zatím vědci nedokážou zodpovědět. Vědecký tým z japonské Kobe University teď udělal důležitý krok: vytvořil unikátní banku kmenových buněk s genetickými změnami, které jsou s autismem nejčastěji spojovány.

Další

CRISPR 2.0: nová vlna genových editorů míří do klinických studií

Necelý měsíc po prvním schválení terapie editace genomu pomocí CRISPR-Cas9 na světě vědci doufají, že tento týden získá terapie druhé povolení – tentokrát od Spojených států, které jsou známé svými přísnými regulačními orgány.

Terapie, kterou britské regulační orgány schválily 16. listopadu, vyřazuje gen jako prostředek léčby genetické poruchy krve zvané srpkovitá choroba. Řada dalších terapií CRISPR-Cas9, které fungují na stejném principu, je v klinických zkouškách jako léčba řady onemocnění.

Jakkoli jsou tyto terapie sofistikované, jsou teprve na začátku.

Další